Terapia celular en lugar de fármacos

Genodermatosis: De la medicina a la terapia celular

Las genodermatosis son enfermedades genéticas de la piel, tanto hereditarias como congénitas. En muchos casos son desvastadoras y la esperanza de vida de los pacientes, muy comprometida.

La terapia celular consiste en curar una enfermedad con células en lugar de fármacos.

Estas células pueden ser del propio paciente o de un donante sano. “En nuestro caso no empleamos sólo células, sino que empleamos un equivalente cutáneo o piel bioingenierizada que consta de 2 tipos diferentes de células asociadas a una matriz dérmica”, explica la bioingeniera Marcela del Río en la XXV Reunión del GEDET, grupo de la AEDV.

La terapia celular aplicada a la piel

Hay básicamente dos tipos de terapias:

1. La terapia génica: Consiste en modificar genéticamente las células madre de la piel del paciente de tal modo que recuperen la capacidad de producir la proteina que esta mutada, ensamblar esas células en un equivalente cutáneo y trasplantarlo.

2.- Terapia Génica Natural: En pacientes con mosaicismo de reversión en un área de su piel (es decir, la reversión espontánea de una mutación que el paciente ha heredado de uno de sus progenitores, que consigue una curación local, sólo en esa zona), se podrían aislar células madre de un parche de dicha piel revertida del paciente curada espontáneamente (aislando células, expandiéndolas en el laboratorio y ensamblándolas, usando técnicas de ingeniería de tejido en una piel artificial, como se hace con los grandes quemados), y seguir a continuación el mismo protocolo que en la Terapia Génica. Se podrían trasplantar otras zonas afectadas de la piel e ir reemplazando poco a poco la “piel mutada”.

En ambos casos, de ser exitosa la terapia, el trasplante regeneraría en el paciente una piel libre de enfermedad.

Esta terapia génica aún está en fase de estudio, y está proporcionando grandes resultados en Epidermolisis Bullosa.